各位老铁们，大家好，今天由我来为大家分享艾尔建BOTOX“长剑”“斩断”适应症，以及的相关问题知识，希望对大家有所帮助。如果可以帮助到大家，还望关注收藏下本站，您的支持是我们最大的动力，谢谢大家了哈，下面我们开始吧！

专注于开发RNAi疗法的生物制药公司Alnylam在一次学术会议上宣布了该公司RNAi技术平台的最新突破。临床前实验结果表明，Alnylam的创新siRNA口服制剂可以达到与皮下注射制剂相同的效果。中枢神经系统(CNS) 和眼部递送siRNA 也可以有效且永久地沉默基因表达。

在概念验证实验中，研究人员通过口服强饲法提供了一种独特的口服制剂，该制剂由N-乙酰化半乳糖胺(GalNAc) 结合的siRNA 和渗透增强剂组成。在小鼠中。实验结果表明，这种口服配方能够持续抑制肝脏中的基因表达超过40天。击倒效果的持久性与皮下注射相当。三种剂量的口服siRNA 可以将基因表达降低近90%。

宝刀不老！艾尔建BOTOX获批第十个适应症

艾尔建(Allergan) 宣布FDA 批准其肉毒杆菌毒素A (BOTOX) 的扩大适应症，用于治疗儿科患者（2 至17 岁）上肢痉挛。此外，治疗儿科患者下肢痉挛的扩大适应症申请预计将于2019年第四季度获批。今年是BOTOX上市30周年。这是这款“老药”第十个获得FDA 批准的适应症。

肉毒杆菌毒素是一种神经毒素，作用于胆碱能运动神经末梢，拮抗钙离子的作用，干扰运动神经末梢释放乙酰胆碱，阻止肌纤维收缩，从而降低肌张力，缓解痉挛。艾尔建(Allergan) 开发的BOTOX 是一种A 型肉毒杆菌毒素。自1989年上市以来，已被批准用于治疗眼睑痉挛和斜视、成人上下肢痉挛、慢性偏头痛、神经源性尿失禁、膀胱过度活动综合征等多种适应症。 BOTOX 长期且完善的安全性和有效性记录使其成为儿科患者的重要治疗选择。

2.28亿美元的“牵手”！GENFIT、拓臻生物打造NASH疗法

GENFIT Corporation 宣布已与Terns Pharmaceuticals 签订研发许可及合作协议。根据协议，拓臻生物将获得GENFIT在研旗舰产品elafibranor在大中华区的开发和推广权利，用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和原发性胆汁性胆管炎（PBC）。

由GENFIT开发的Elafibranor是PPAR和PPAR的双重激动剂。这两种核受体介导多种生理过程，包括脂肪代谢、葡萄糖代谢稳态和炎症等。该疗法已被FDA 授予治疗PBC 的突破性疗法称号。目前，该公司正在一项3 期临床试验中测试其治疗NASH 患者的功效，预计将于今年年底得出结果。

“诱导”完美腹肌？艾尔建(Allergan) 肌肉刺激系统获得FDA 批准

艾尔建(Allergan) 宣布其CoolTone 肌肉刺激系统已获得FDA 批准，该系统可改善和增强腹部肌肉，使腹部更强壮。 CoolTone 还适合刺激臀部和大腿，帮助塑造这些肌肉。

CoolTone 使用磁力肌肉刺激(MMS) 来诱导肌肉不自主收缩。身体通过强化肌肉纤维来响应这些收缩，从而改善该区域的肌肉状况。无论是针对腹部、臀部还是大腿，CoolTone 都可以收紧和强化治疗区域的肌肉，从而使外观更加清晰和健美。在接触点，CoolTone 的磁场强度比其他产品高50%（1.35 T 与0.9 T）。

又好消息！ GSK 的PARP 抑制剂获得优先审评资格

葛兰素史克（GSK）宣布，FDA接受该公司旗下TESARO公司提交的PARP抑制剂Zejula（niraparib）的补充新药申请（sNDA），并授予其优先审评资格。该sNDA 申请扩大了Zejula 的适应症，用于治疗先前接受过三种以上治疗的卵巢癌患者。这些患者携带BRCA 基因突变或同源重组缺陷(HRD)，并且他们的疾病在最近一次铂类化疗后6 个月出现进展。

Zejula是GSK去年斥资51亿美元收购TESARO后收购的重要PARP抑制剂。 PARP抑制剂是利用“合成致死”原理开发的抗癌药物。通过抑制PARP介导的DNA损伤修复机制，导致携带BRCA基因突变的肿瘤中积累过多的DNA损伤，从而引发细胞死亡。该sNDA 基于名为QUADRA 的开放标签、单组2 期临床试验的结果。在这项试验中，研究人员发现Zejula 不仅对携带BRCA 基因突变的患者产生疗效（总体缓解率为29%），而且对不携带BRCA 基因突变但存在同源重组缺陷的患者也产生疗效。疗效（总体缓解率15%）。在不携带BRCA 基因突变且不存在同源重组缺陷的患者中，Zejua 的总体缓解率为3%。

对鼻窦炎说NO！ Dupixent 获得FDA 批准第三个适应症

FDA宣布，已批准赛诺菲与再生元联合开发的重磅药物Dupixent（dupilumab）的扩大适应症，与其他药物联合用于治疗成人慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）。病人。这是FDA 批准的第一个生物疗法，用于治疗症状未得到充分控制的CRSwNP 患者。 Dupixent目前被批准用于治疗2型炎症引起的三种适应症，包括中度至重度湿疹、中度至重度哮喘和CRSwNP。

Dupixent 是一种全人源单克隆抗体，可抑制IL-4 和IL-13 信号通路。这两种蛋白质在2 型炎症中发挥着关键作用。 Dupixent的临床试验数据显示，抑制IL-4和IL-13可以减轻2型炎症，这在CARSwNP、哮喘和湿疹中发挥着重要作用。 FDA 的批准基于两项关键临床试验（SINUS-24 和SINUS-52）的结果。在这些试验中，Dupixent 达到了所有主要和次要临床终点。

有志者事竟成！阿斯利康PD-L1 联合疗法达到3 期临床终点

阿斯利康宣布，该公司开发的PD-L1单克隆抗体Imfinzi（durvalumab）正处于一线治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）的3期临床试验。显着提高了患者的总体生存率，达到了试验的主要终点。该癌症免疫疗法有望成为继罗氏PD-L1抑制剂Tecentriq之后第二个获批用于SCLC一线治疗的PD-L1抑制剂。

Imfinzi 是一种人源化抗PD-L1 单克隆抗体，通过阻止PD-L1 与PD-1 和CD80 受体结合，缓解免疫抑制并增强人体免疫系统抗癌能力。它已被批准用于治疗既往接受过治疗的晚期膀胱癌和既往接受过治疗的3 期不可切除NSCLC 患者。

3.48亿！ BridgeBio 力争今年最大的生物科技IPO

致力于开发遗传疾病创新疗法的公司BridgeBio Pharma正式在纳斯达克上市，并通过IPO筹集了3.48亿美元，成为今年迄今为止最大的生物科技IPO。

献给罕见病患者！ FDA 批准首个NMOSD 治疗方法

美国FDA 已批准Alexion Pharmaceuticals 开发的补体抑制剂Soliris (eculizumab) 的扩大适应症，用于治疗携带抗水通道蛋白4 (AQP4) 抗体的视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD) 患者。这是FDA 批准的第一个针对这种自身免疫性疾病的治疗方法。

Soliris是Alexion公司开发的C5补体抑制剂。它通过抑制补体级联反应末端的C5 蛋白来减轻炎症反应。目前已在多个国家获批用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）、抗乙酰胆碱受体抗体阳性重症肌无力（抗AchR+gMG）等与补体相关的罕见疾病。

挑战DMD！辉瑞公布新基因疗法人体试验的早期数据

辉瑞宣布了PF-06939926 1b 期临床试验的初步结果，PF-06939926 是一种旨在治疗杜氏肌营养不良症(DMD) 的基因疗法。试验结果表明，这种基因疗法可以增加患者肌肉中肌营养不良蛋白的表达水平，改善肌肉功能指标。

PF-06939926 由辉瑞公司开发，是一种研究性基因疗法。它包含由腺相关病毒9 (AAV9) 载体中的人类肌肉特异性启动子控制的“微型肌营养不良蛋白”转基因。 AAV9 病毒载体能够将转基因靶向肌肉组织。该研究疗法已被FDA 授予孤儿药地位和罕见儿科疾病称号。

以一敌五！ FDA 批准辉瑞贝伐珠单抗生物类似药

辉瑞宣布FDA 批准其生物类似药Zirabev（贝伐珠单抗-bvzr）的上市申请。 Zirabev 是重磅抗癌药物贝伐单抗的生物仿制药，被批准用于治疗五种癌症：转移性结直肠癌；不可切除的局部晚期、复发性或转移性非鳞状非小细胞肺癌(NSCLC)；复发性胶质母细胞瘤；转移性肾细胞癌（RCC）；以及持续性、复发性或转移性宫颈癌。

作为一种特异性结合血管内皮生长因子（VEGF）蛋白的单克隆抗体，贝伐单抗通过阻止VEGF 与血管细胞上的受体结合来干扰肿瘤的血液供应并抑制其扩散。 FDA 的批准是基于对Zirabev 和贝伐单抗生物相似性的综合数据的审查。数据表明与Zirabev 临床等效且没有差异。