panda 美国生物技术公司Marinus宣布其神经甾体药物甘那酮在一个叫做CDKL5缺失症（CDD）的罕见癫痫病三期临床达到试验一级终点。
作用机制
神经活性甾体（NAS）是一类功能广泛的荷尔蒙，其主要分子机理是与GABA-A受体的别构结合腔结合、增强GABA信号。GABA受体是中枢主要抑制性受体，如果功能下降会令中枢处于过度激活状态、导致各种疾病，如失眠和癫痫。药物化学最著名的一类药物苯并二氮卓药物和所谓的Z-失眠药就是GABA受体的别构阳性调控剂。NAS与这两类老药的结合位点不同，而且可以与更多类型的GABA-A受体结合。GABA-A受体有5个亚单元，共有30几种组合。BZD和Z-药只能与神经突触的GABA-A受体结合，而NAS可以与神经突触外的GABA-A受体结合。这是NAS功能更广泛的原因，比如BZD没有抗抑郁活性而NAS有这个活性。
虽然NAS和GABA-A受体都功能很多，但是用合适的NAS找到合适的适应症并非易事。Sage是这个领域的领导者，NAS的首选适应症是癫痫、但Sage的别孕烷醇酮类似物Zulresso却在几个癫痫临床试验中失败。一般首选适应症失败后面的候选适应症就更危险，但Zulresso最后因为改善产后抑郁症状而成为第一个产后抑郁药物，而结构很类似、药代性质好很多的甘那酮却在这个适应症失败。Zulresso虽然效果不错但需要静脉滴注60小时，而甘那酮只要静脉滴注6小时后就可以改口服、遗憾的是疗效不佳。甘那酮虽然也失败过其它癫痫试验，但今天这个适应症毕竟还是个癫痫病，说明这个机理对于某些癫痫还是有效的。
研究方法
这个叫做Marigold的 试验招募101位CDD患者，比较甘那酮与安慰剂对癫痫发病频率的影响。结果甘那酮28天观测期内比用药前的发病频率下降32%，而安慰剂只下降4%。但是这个试验错过了几个二级终点，另外安慰剂表现比预期略差。Marinus认为这个一级终点数据可以作为上市凭据，准备明年申请上市。
癫痫不仅发病非常痛苦、而且影响孩子发育，是一类严重疾病。随着社会和支付部门对罕见病的重视程度增加和罕见儿童中枢疾病如SMA药物的成功，这类中枢疾病有望受到正在兴起的基因疗法和RNA调控药物（RNA和小分子）的关注。
用户评论
终于，我盼望了很久的好消息！我的妹妹患有少见的癫痫，经常发作，这简直让人心碎。希望这个药物能够彻底改变她的生活，让大家都能像正常人一样快乐。
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看到这个新闻真的太高兴了！我们家孩子也患有罕见癫痫，每次他发作都是一场煎熬，现在终于盼来了福音。 早くガナケトンが市販されることを願ってます！
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这可是个革命性的进展！加纳酮的成功让无数罕见病患者和家属看到了希望，未来也许不再需要害怕顽固癫痫发作。
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我儿子也得了这种癫痫病，现在用药控制得不好，还是经常发作。这个加纳酮要是真的能让人发病频率下降8倍，简直太棒了！
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临床试验成果令人鼓舞！ 期待更多药物研发也能取得类似突破，为患有罕见疾病的患者带来福音！
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这种特效药真的能像论文里写的那样有效吗？感觉宣传有点夸张吧！我更关注这个药的安全性如何，还有副作用有哪些情况。
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临床试验结果仅仅只是个开始，需要更多研究和数据来证明加纳酮的可靠性和安全性。不能因为一个三期试验就盲目乐观。
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对于患者来说，任何能改善生活质量的药物都是值得期待的，但也要理性看待。药物并非万能药，还需要配合其他治疗方法才能达到最佳效果。
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发病频率下降8倍这种数据确实令人惊喜，但我还是想知道这个疗法的持续性，以及长期使用会不会出现新的问题？
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如果加纳酮真的有效，那么价格可能会变得很高吧！很多家庭的经济状况无法承担昂贵的医疗费用。希望可以解决这个问题。
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这个特效药对所有的罕见癫痫患者适用吗？还是针对特定类型的疾病？还需要更多具体信息才能了解它是否适合我孩子的病情。
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期待看到加纳酮上市的消息！ 这确实是个伟大进步，会给很多家庭带来治愈的希望。
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我很好奇，加纳酮是如何做到让人发病频率下降8倍？研究者是采用什么具体方法？希望能详细揭秘一下。
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这让我突然想起我之前在医院见到的一个正在接受罕见疾病治疗的患者。如果他也能使用这个特效药，那有多么好！
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这个药物研发的成功真是太好了！ 它不仅为患者带来了希望，也为科研人员提供了新的研究方向和灵感。
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报道称加纳酮的效果显著，但我想知道它的治疗时间是多久？一个疗程需要多少钱？这会对很多患者及其家庭产生很大影响。
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用户评论
听说这种新药对治疗癫痫很有效果，那是不是做整形手术的时候也可以考虑使用呢？
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听起来这个药物对于控制病情有很大帮助啊，如果能用在美容领域就好了。
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这让我想起了之前看的一个节目，说的是一些先进的技术在医疗和美容领域的应用。
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哇，加纳酮三期试验成功，真的太好了！希望未来能有更多的创新技术出现。
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这听起来像是科学进步的一大步，我希望它能在更多方面得到运用。
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真不敢相信，一个原本用于治疗的药品竟然能带来这样的惊喜。
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如果这种特效药能够应用到整容行业，那么很多问题就能迎刃而解了。
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这个新闻真是让人兴奋不已，我期待着看到它的实际效果。
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我觉得这是一个很好的机会，可以让我们重新审视一下医学与美容的结合。
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我很想知道，这款新药的副作用是什么？这对于选择是否使用它的人来说非常重要。
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现在很多人都在关注健康和安全的问题，这样一款特效药的出现确实给人带来了信心。
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如果你有亲戚朋友正在遭受癫痫病的困扰，你可以把这个消息告诉他们，让他们也了解一下。
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我相信随着科技的不断发展，我们将会看到更多类似的成功案例。
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我想知道，这个新药是如何影响患者的发病频率的？
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这个发现真是太令人激动了，我会一直关注这方面的动态。
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我对这个实验结果感到非常好奇，希望能够尽快了解详细的研究报告。
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每次看到这类成功的临床试验，我都会更加坚信科学的伟大力量。
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这个好消息应该让那些受癫痫病折磨的人看到了希望的曙光。
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我真的想看看这款新药在实际操作中会有怎样的表现。
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很高兴听到这个消息，也希望这项技术在未来的发展中能得到更好的发展。
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这是否意味着我们可以通过某种方式来减少整形过程中的风险呢？
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